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藥物經(jīng)濟學(xué)評價質(zhì)量研究論文
1研究要素
1.1研究的問題和目的
藥物經(jīng)濟學(xué)是一門以解決實際或假設(shè)經(jīng)濟學(xué)分配問題為目的的研究學(xué)科。著手開展藥物經(jīng)濟學(xué)研究前，首先應(yīng)明確研究的問題，包括提出問題和確立研究目的。藥物經(jīng)濟學(xué)研究需要解決的是特定的醫(yī)療問題，如某一特定的疾病或某項治療方案。評價研究的對象不僅局限于藥品，也可以包括疾病的治療方案（如手術(shù)治療和物理治療等）以及預(yù)防方案。在提出待解決問題并選擇目標的同時，也決定了包括研究對象、研究角度、備選方案、分析方法、成本和產(chǎn)出測算等具體研究方法的選擇。可能的研究角度包括支付方、醫(yī)療服務(wù)提供方、或全社會角度，在不同角度下的研究，成本和產(chǎn)出測算的內(nèi)容不同并可能有顯著差異，這是因為研究的目的和選取的方法都是為了回答所提出的基于特定角度的問題。
1.2替代方案的選擇
替代方案又稱備選方案，指待評價的方案在臨床治療過程中最有可能代替的衛(wèi)生保健措施，是經(jīng)濟性評價中的參照物。由于藥物經(jīng)濟學(xué)研究的是比較性的成本效果，替代方案的選擇對結(jié)論有直接的和決定性影響，根據(jù)筆者評審澳大利亞PBAC藥品報銷申請和中國藥物經(jīng)濟評價研究報告的經(jīng)驗來看，這屬于評價中爭論較多的地方。通常替代方案應(yīng)具有相同或類似的藥理特性，在以上條件無法滿足的情況下，則考慮在同一治療組中使用最多的選擇，或?qū)φ宅F(xiàn)行臨床指南中的標準管理方案進行選擇。有的時候，可能需要選擇多個替代方案分別進行比較。不同的衛(wèi)生系統(tǒng)下，同一藥品或干預(yù)措施的備選方案不盡相同，這主要是由于各國臨床指南有所不同，并且醫(yī)療衛(wèi)生保健措施的選擇很大程度上受到報銷系統(tǒng)的制約和限制。研究的過程中需要明確所選擇的替代方案，更需要對其進行詳細的描述和比較分析，以增加研究的透明度和可信度。
1.3衛(wèi)生保健措施的臨床功效
首先要分清臨床功效(clinicalefficacy)和臨床效果(clinicaleffectiveness)是兩個不同的概念，前者是把治療的結(jié)果放在理想條件下，如在臨床隨機對照試驗中得出的治療效果結(jié)論，通常試驗條件經(jīng)過嚴格控制，患者經(jīng)過篩選、定期隨訪和有計劃的跟蹤，導(dǎo)致治療過程的依從性較高。但在現(xiàn)實治療過程中，這種理想的情況無法滿足，此時的結(jié)果稱為臨床效果。這種情況下，醫(yī)療措施的治療效果通常沒有臨床功效那么高。對臨床試驗證明功效較差的醫(yī)療干預(yù)，不是我們關(guān)注的研究對象，除非該方案有其他方面明顯的優(yōu)勢，比如耐受性較好、安全性較高或者使用方便增加依從性等。總之，當干預(yù)措施所帶來的健康收益無法平衡它可能的健康風(fēng)險時，則放棄對其進行進一步的經(jīng)濟性評價。因此，在開展藥物經(jīng)濟學(xué)評價前，需要對臨床效果，至少是臨床功效有充分的掌握，在澳大利亞PBAC藥品申請指南和英國NICE醫(yī)療科技評估指南中，很大一部分內(nèi)容都是關(guān)于臨床證據(jù)的評價[6-7]。經(jīng)濟評價方法的選擇也與所建立的相對臨床功效密切相關(guān)，例如當明確與替代方案相比臨床功效相似或相等的情況下，可以考慮使用最小成本分析法。可以說臨床試驗的結(jié)果往往是藥物經(jīng)濟學(xué)評價的基石。
1.4成本和健康產(chǎn)出的識別和測算
成本和健康產(chǎn)出是藥物經(jīng)濟學(xué)評價的兩大要素，比較分析待評價方案和替代方案的成本和健康產(chǎn)出是研究的主要任務(wù)。盡管全面的測算成本和產(chǎn)出不可能實現(xiàn)或沒有必要，但重要和相關(guān)的成本和產(chǎn)出應(yīng)予以識別，而后所識別的成本和產(chǎn)出可作為變量進行分析并對其中可能的不確定性進行處理。根據(jù)研究問題和目的的需要，成本被分為直接成本、間接成本和隱性成本，健康產(chǎn)出則有效果(efficacy/effectiveness)、效用(utility)和效益(benefit)幾種形式，這些分類有助于我們更有效地識別、計量并賦值。在研究過程中，對成本和健康產(chǎn)出數(shù)據(jù)的來源應(yīng)予以詳細的考證和記錄。在不同等級的證據(jù)中，應(yīng)選擇等級較高的證據(jù)，例如薈萃分析（Meta-analysis）和隨機對照臨床試驗結(jié)果，而觀察性研究和專家意見等較低等級的證據(jù)通常不予以優(yōu)先考慮。
1.5成本和健康產(chǎn)出的時間調(diào)整
由于評價和比較不同的項目或干預(yù)措施需要在同一個時間點進行，而我們所收集的數(shù)據(jù)并不一定發(fā)生在同一時間，或者許多醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)項目都持續(xù)長達數(shù)年，相應(yīng)的成本投入和收益也是跨時間延續(xù)的，這時候，需要對成本和產(chǎn)出進行時間調(diào)整。主要的原因是，由于人們對于花費（成本）和收益具有時間偏好，人們通常喜歡推遲花費而提前獲益。對成本和健康產(chǎn)出的時間調(diào)整，根據(jù)發(fā)生在過去或未來，分別利用醫(yī)療服務(wù)價格指數(shù)（medicalCPI）或貼現(xiàn)率進行調(diào)整。
1.6評價方法及評價指標
藥物經(jīng)濟學(xué)評價有四種基本類型，分別是最小成本分析法(cost-minimizationanalysis)，成本效果分析法(cost-effectivenessanalysis)，成本效用分析法(cost-utilityanalysis)，成本效益分析法(cost-benefitanalysis)。幾種方法中成本的定義和測量都是相同的，主要的差別在于健康產(chǎn)出的定義和測量。最小成本分析是在產(chǎn)出相等或相似的情況下僅對成本進行比較分析。成本效果分析法中效果采用臨床自然指標測量，與成本效用中的綜合效用指標相區(qū)別。而成本效益法是唯一采用貨幣單位對產(chǎn)出進行測量的方法。它們有各自的優(yōu)缺點，有不同的適用條件并針對性的回答不同的問題。藥物經(jīng)濟學(xué)評價中多數(shù)情況下，比較在成本和產(chǎn)出的差額部分進行，即增量成本效果比(incrementalcost-effectivenessratio)，進而對方案進行比較。此外，疾病負擔研究(burdenofdisease)也是藥物經(jīng)濟學(xué)研究可能涉及的領(lǐng)域，它研究疾病、傷殘和過早死亡對整個社會經(jīng)濟及健康的壓力，包括流行病學(xué)負擔、經(jīng)濟負擔和人文負擔等方面。對不同疾病負擔的研究，有助于確定需要優(yōu)先解決的衛(wèi)生問題，但嚴格意義上來說它不屬于完全的藥物經(jīng)濟評價，因為它沒有同時考慮比較性成本和產(chǎn)出。
1.7決策分析模型的應(yīng)用
決策分析模型提供在不確定性存在的情況下，根據(jù)治療的成本和健康產(chǎn)出，從若干可能的方案中選擇最優(yōu)方案的決策分析框架。決策分析模型通過建立可視化的路徑圖將每個決策選擇與相應(yīng)的結(jié)果聯(lián)系起來。常用的決策模型分析方法有決策樹和馬爾科夫模型。在根據(jù)決策選擇和角度構(gòu)造決策模型框架后，需要對時間軸、事件概率、各種可能選擇下的成本和產(chǎn)出進行定義賦值，并進行運算。由于在決策分析模型的構(gòu)建和運算中需要采用一些假設(shè)，故分析結(jié)果存在不確定性，以下三個方面在處理評價結(jié)果的不確定性時應(yīng)予以考慮：對估計的影響方向，可能帶來的結(jié)果是低估還是高估？對估計影響的強度是大還是小？在其他條件下估算的結(jié)果代替基礎(chǔ)測算的可能性？對不確定性的處理通常采用敏感性分析(sensitivityanalysis)，通過在一定可能的范圍內(nèi)改變事件概率和成本等關(guān)鍵變量和假設(shè)，可以考察結(jié)果的穩(wěn)定性，并估計可能的區(qū)間。敏感度分析可以對變量逐個分析(one-waysensitivityanalysis)，也可以采用同時分析多個變量的方法(multi-waysensitivityanalysis)。以上對藥物經(jīng)濟學(xué)評價研究要素的概括性總結(jié)，對我們進行質(zhì)量評價提供了方向和更強的針對性。更加細節(jié)的技術(shù)規(guī)范，已在《中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南及導(dǎo)讀》[1]中有詳細的介紹，筆者不再贅述。
2系統(tǒng)的評價藥物經(jīng)濟學(xué)研究
根據(jù)以上介紹的研究要素，可提出一系列需要解答的問題，這不僅僅是系統(tǒng)地評價一份報告的過程，也是我們掌握研究中不確定性因素對結(jié)論進行推敲和論證的途徑。總體來說，在評價一個研究報告時，應(yīng)嘗試從回答以下幾方面的問題入手：
2.1是否準確、清晰的陳述了研究的目的
研究報告的題目通常能告訴我們研究的對象和所采用的方法，同時也給出了所研究的問題，例如：“頭孢噻肟治療下呼吸道感染的成本效果分析”這個題目，即給出了評價的方案也點明治療的目的以及評價的方法。在報告開頭，研究目的應(yīng)明確給出，包括目標人群的選擇、是否同時研究成本和產(chǎn)出、是否為比較性研究以及研究所采用的觀點。
2.2是否正確選擇了替代方案并做出充分的描述
在評價替代方案的選擇時，應(yīng)考慮是否有其他可能的或更適合的方案被遺漏？替代方案的選擇是否與當?shù)嘏R床實際應(yīng)用相符?對評價方案和替代方案應(yīng)有充分的描述和異同比較。包括一些有用的特征如給藥途徑、劑量、適應(yīng)證、副作用和安全警示等，以幫助了解替代方案的選擇和進一步比較分析。
2.3效用或效果是否已得到證明
臨床效用或效果是經(jīng)濟評價的基礎(chǔ)，需要對該部分數(shù)據(jù)予以充分的考慮并合理分析，證據(jù)的質(zhì)量等級和可信度。Drummond[3]教授在數(shù)據(jù)分析應(yīng)用上總結(jié)的幾個問題均可能造成效果數(shù)據(jù)有偏移甚至得出錯誤結(jié)論，例如有漏洞的間接比較、試驗樣本缺乏代表性、對臨床試驗結(jié)果進行了不合理的時間外推、錯誤的整合多個來源的數(shù)據(jù)等。
2.4是否所有重要和相關(guān)的成本及產(chǎn)出都被正確地識別
經(jīng)濟性評價所選擇的產(chǎn)出是否有實際意義，并且是否與評價目的最為相關(guān)？此外，各部分的成本識別是否合理，對排除的成本項目是否做出了充分的解釋？所包括的成本項目主要有哪些？與所選研究角度是否一致？
2.5是否對成本和產(chǎn)出進行了正確的計量和賦值
在分析成本和產(chǎn)出計量、賦值的過程中，應(yīng)檢查是否所有識別的成本都包括在內(nèi)。一些需要分攤或特殊處理的成本有沒有合理的計量？或避免重復(fù)計入？各項目的數(shù)據(jù)來源是否可靠？產(chǎn)出的計量是否符合所提出研究問題的要求？分析的時間軸內(nèi)，成本和產(chǎn)出是否進行了時間調(diào)整？并且調(diào)整是否合理？
2.6是否對不確定性進行了處理
對可能的不確定因素，研究應(yīng)予以充分的分析和考慮，并在可能的取值范圍內(nèi)進行敏感性分析。評判時需要對這些分析的合理性進行判斷，并考慮在各種可能情況下的結(jié)果。當結(jié)果對某些變量敏感，需要思考對決策會帶來怎樣的影響？
2.7是否對對局限性進行了討論和分析
誠然，沒有一個研究是完美的，多數(shù)研究在討論結(jié)果的過程中會對研究的局限性進行分析，這對于讀者是十分重要的信息。例如，回顧性數(shù)據(jù)的使用可能帶來偏倚；而使用特定的人群，會限制結(jié)果的應(yīng)用范圍；樣本量不足或缺失數(shù)據(jù)則可能降低分析結(jié)果的信度。由于研究人員對研究的細節(jié)最為清楚，如實的披露和分析可以增加研究的可信度和價值。
2.8結(jié)果對我們的決策是否有用
在考慮結(jié)果對我們的決策是否有用時，應(yīng)注意比較現(xiàn)實環(huán)境和研究環(huán)境的不同。研究的結(jié)論可能是在不同的衛(wèi)生系統(tǒng)、相異的人群和經(jīng)濟文化背景中進行與得出的。在應(yīng)用這些研究結(jié)果時，應(yīng)理性地判斷它們的價值，對可能的變化予以充分的考慮或?qū)χ匾獏?shù)進行合理的修正，以保證經(jīng)濟性評價結(jié)果的轉(zhuǎn)移應(yīng)用不引入新的偏差。以上幾個方面中可能包含的問題不勝枚舉，不一而足。不同的疾病領(lǐng)域和健康技術(shù)及藥物治療可能需要更多有針對性地評判要求。在充分掌握研究要素的基礎(chǔ)上，可以從回答這些問題出發(fā)對研究報告進行分析，以判別該研究的質(zhì)量以及對決策的適用度。然而，對這些問題的思考不僅僅局限于評價階段，而應(yīng)貫穿于整個研究評價的始終，從課題設(shè)計到研究報告完成。我們進行研究和撰寫報告的過程中始終需要抓住這些關(guān)鍵點，以提高研究的質(zhì)量和可信度。
總而言之，藥物經(jīng)濟學(xué)評價的質(zhì)量與決策的正確與否息息相關(guān)，既然作為輔助決策的工具，對其使用就應(yīng)當遵循正確的方法，只有高質(zhì)量、結(jié)論可靠的藥物經(jīng)濟學(xué)研究才應(yīng)被納入決策的過程，讓有限的醫(yī)療資源與資金真正流向最需要的環(huán)節(jié)。同時，筆者認為我國迫切地需要建立藥物經(jīng)濟學(xué)審評體系和國家層面的藥物經(jīng)濟學(xué)評價機構(gòu)，以制定相關(guān)評價指南和規(guī)范評價質(zhì)量。健康技術(shù)評估屬于高度專業(yè)化的范疇，只有利用專業(yè)人才在完善的機制體制下，才能有效提供高質(zhì)量的評審意見供決策者參考。
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